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Terapias genéticas Tipos
Las terapias genéticas pueden utilizar enfoques de transferencia de genes o edición genómica para modificar el ADN de las células de un paciente, con el objetivo de tratar una afección.
Transferencia de genes
La transferencia de genes introduce un gen adicional en células específicas. Este gen puede permanecer como una pieza adicional de ADN en la célula o insertarse en los propios cromosomas de la célula y convertirse así en parte del propio ADN de la célula.
Un paquete molecular llamado vector lleva el gen al núcleo celular, que es la parte central de la célula donde el ADN está empaquetado en los cromosomas. Los vectores se crean en el laboratorio, a menudo a partir de virus que se han modificado para eliminar genes virales que causan enfermedades y para transportar un gen de tratamiento.
Una vez que el gen está dentro del núcleo, la célula comenzará a producir la proteína crítica necesaria para que la célula funcione correctamente. Las nuevas proteínas compensan las proteínas faltantes o defectuosas y están destinadas a mejorar la salud de las personas que reciben terapias genéticas.
Edición genómica
La edición genómica introduce en las células componentes que funcionan juntos. Uno de los componentes es una proteína que corta el ADN, como si fuera un par de tijeras moleculares. El otro componente es una molécula guía que puede adherirse al ADN en sitios específicos. Cuando la molécula guía se adhiere a un área de ADN defectuoso, la proteína tijera se adhiere a la molécula guía y corta el ADN defectuoso.
Después de cortar el ADN objetivo, pueden suceder varias cosas. La célula puede dejar un espacio, devolver el ADN a su estado original o llenar ese espacio con el ADN corregido. La célula puede completar el ADN corregido si tiene un molde de ADN que sirva para dirigir la célula hacia la reconstrucción de una versión más sana del ADN que se eliminó. Por lo tanto, a veces se introduce una pequeña parte de un molde de ADN como tercer componente. Este ADN es una versión corregida del ADN defectuoso, y se utiliza para reconstruir el ADN correctamente después de que se corta.
