Ensayos Clínicos

¿Le diagnosticaron a usted o a su hijo anemia de Diamond-Blackfan? Este registro busca recabar información de pacientes con anemia de Diamond-Blackfan (DBA) a fin de ayudar a los investigadores y a los médicos a aprender más sobre la afección. El registro también ayudará a conectar a los pacientes con DBA con las investigaciones y los estudios clínicos, y con posibles opciones de tratamiento El registro acepta a todos los pacientes con diagnóstico de DBA.

Este estudio evaluará la seguridad y la efectividad de determinados trasplantes de sangre de cordón. El estudio ayudará a los investigadores a aprender los mejores métodos para recoger, almacenar y usar sangre de cordón en los trasplantes. Para participar en este estudio, debe tener un trastorno que afecte la capacidad de su cuerpo de fabricar células sanguíneas. Este estudio se lleva a cabo en Bethesda (Maryland).

Este estudio explora modelos informáticos para comparar muestras de células de la nariz de personas que tienen fibrosis quística, de sus padres y de otras personas sanas con la esperanza de predecir mejor cómo responderán los pacientes a la medicación. Estos modelos informáticos pueden permitir el desarrollo más rápido de los fármacos y predecir mejor quién responderá a un determinado tratamiento para la fibrosis quística. Para participar en este estudio, debe estar comprendido en uno de los siguientes grupos: (1) tener fibrosis quística y al menos 12 años de edad, (2) ser el padre/la madre biológico de un paciente con fibrosis quística inscrito en el estudio y tener al menos 18 años, o (3) no tener antecedentes de enfermedad pulmonar y tener al menos 18 años. Este estudio se lleva a cabo en Pittsburgh (Pensilvania).