Terapias Genéticas - Qué esperar durante el tratamiento - Qué esperar durante el tratamiento
Las terapias genéticas todavía están en las primeras etapas de investigación, desarrollo y ensayos clínicos. Sin embargo, los investigadores ya tienen bastante conocimiento sobre cómo pueden funcionar como tratamiento. Por ejemplo, si participa en un ensayo clínico o recibe terapia genética en el futuro, el tratamiento se puede proporcionar de dos maneras. Las células pueden modificarse dentro de su cuerpo de manera directa, o se pueden recolectar las células y modificarlas fuera de su cuerpo, para luego devolverlas. El método puede depender de su afección y qué órgano o tipos de células en su cuerpo necesitan ser tratados.
Tratamientos para la sangre y afecciones inmunitarias
Si tiene una afección en la sangre o inmunitaria, el médico puede extraer sangre de las venas o de la médula ósea del hueso ilíaco para modificarla en un laboratorio con terapia genética. La sangre y la médula ósea contienen hematopoyéticas, las cuales producen otras células importantes que forman la sangre y el sistema inmunitario.
En el laboratorio, los científicos pueden usar la transferencia de genes o la edición genómica para cambiar la muestra de células madre que usted proporcionó. Las células modificadas se devuelven a su cuerpo a través de un catéter intravenoso (IV) en uno de sus vasos sanguíneos. Este procedimiento se llama terapia celular o un trasplante de sangre y médula ósea (en inglés). Las células madre hematopoyéticas alteradas producirán sangre o células inmunes saludables.
Las terapias genéticas para la anemia falciforme son ejemplos de cómo se está desarrollando esta técnica . Actualmente, un trasplante de sangre y células madre de médula ósea de un pariente o un donante compatible puede curar la anemia falciforme, pero muchos pacientes no cuentan con un donante compatible. Las terapias genéticas que modifican las células madre hematopoyéticas de la misma persona pueden proporcionar una cura para las personas que no tienen un donante compatible. Las células madre hematopoyéticas modificadas se pueden inyectar en la sangre, luego las células viajan en el torrente sanguíneo hacia los espacios de la médula dentro de los huesos. Una vez dentro de la médula ósea, las células pueden producir glóbulos rojos sanos que no se transforman in células falciformes.
¿Está interesado en las formas en que las terapias genéticas pueden usarse para curar la anemia de células falciformes?
La anemia de células falciformes es causada por mutaciones en el gen de la beta globina, que ayuda a producir una proteína llamada hemoglobina. La proteína anormal, llamada hemoglobina S, hace que los glóbulos rojos cambien de células flexibles en forma de disco que se mueven fácilmente a través de los vasos sanguíneos a células falciformes rígidas que pueden adherirse a las paredes de los vasos sanguíneos y enlentecer o detener el flujo de sangre. Una técnica de terapia genética que se está probando en pacientes de todo el mundo consiste en la transferencia de un gen de beta globina que puede producir una hemoglobina que no permite la formación de células falciformes. Otra técnica es utilizar la edición genómica para corregir directamente la mutación del gen de la beta globina, o para centrarse en un segmento de ADN que controla la producción de hemoglobina. Centrarse en este ADN puede activar el gen que produce otro tipo de hemoglobina (la hemoglobina fetal), que contrarresta los efectos dañinos de la hemoglobina S. Estos enfoques de edición genómica se encuentran en las primeras etapas de prueba en muestras de pacientes.
Lea acerca de la Iniciativa para cura de la anemia de células falciformes (en inglés) para conocer los esfuerzos para identificar y apoyar las terapias genéticas más prometedoras para la anemia de células falciformes, con el objetivo de que puedan usarse de manera segura en la investigación clínica dentro de 5 a 10 años.
Tratamientos para órganos o tejidos
A veces, se necesitan terapias genéticas para alterar las células que no pueden retirarse fácilmente del paciente para tratarlas en el laboratorio. Los investigadores todavía están trabajando en formas de administrar la terapia genética para estas afecciones. Los métodos que se estudian incluyen la infusión intravenosa en el torrente sanguíneo, la inyección que se aplica directamente en un órgano y otras formas de administrar la terapia en los tejidos afectados de manera directa.
Una condición que podría tratarse de esta manera es la hemofilia B. La hemofilia es causada por un gen defectuoso que impide la producción de una proteína necesaria para coagular la sangre después de una lesión. La terapia genética que se está desarrollando para la hemofilia B implica inyectar un vector que lleva el gen del factor de coagulación normal en el torrente sanguíneo. El vector luego llega a las células del hígado para producir el factor de coagulación necesario para mejorar la salud.
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