Las terapias genéticas prometen tratar muchas enfermedades, pero siguen siendo técnicas nuevas de tratamiento y pueden tener riesgos. Los riesgos potenciales pueden incluir ciertos tipos de cáncer, reacciones alérgicas o, si se trata de una inyección, puede producir daños a los órganos o tejidos.

Los avances recientes han logrado que las terapias genéticas sean mucho más seguras. Una mayor seguridad ha dado como resultado que la FDA apruebe algunas terapias de transferencia de genes para uso clínico en los Estados Unidos. Se han realizado algunos estudios clínicos sobre la edición genómica, pero la técnica es mucho más nueva que la transferencia de genes. Los investigadores aún están estudiando los riesgos.

Los Institutos Nacionales de Salud, que incluyen el NHLBI, no realizan ni financian estudios sobre la edición genómica dirigida a los espermatozoides, los óvulos o los embriones en humanos. Estos cambios se transmitirían a los hijos del paciente y podrían tener efectos imprevistos.

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