Terapias Genéticas - Cómo funciona - Cómo funciona

Las terapias genéticas pueden utilizar métodos de transferencia de genes o edición genómica para modificar el ADN de las células de un paciente, con el objetivo de prevenir o tratar una afección.

Transferencia de genes

La transferencia de genes introduce un gen adicional en células específicas. Este gen puede permanecer como una pieza adicional de ADN en la célula o insertarse en los propios cromosoma de la célula y convertirse así en parte del propio ADN de la célula.

Un paquete molecular llamado vector lleva el gen al núcleo celular, que es la parte central de la célula donde el ADN está empaquetado en los cromosomas. Los vectores se crean en el laboratorio, a menudo a partir de virus que se han modificado para eliminar genes virales que causan enfermedades y para transportar un gen de tratamiento.

Una vez que el gen está dentro del núcleo, la célula comenzará a producir la proteína crítica necesaria para que la célula funcione correctamente. Las nuevas proteínas compensan las proteínas faltantes o defectuosas y están destinadas a mejorar la salud de las personas que reciben terapias genéticas.

Transferencia de genes
Transferencia de genes. Estos dos paneles representan una célula con un gen defectuoso, causado por una mutación, antes de la transferencia exitosa de genes y después de esta. El gen defectuoso en este ejemplo produce proteínas defectuosas, como se muestra a la izquierda. Después de la transferencia de genes, la célula produce proteínas funcionales normales a partir de la adición del gen de tratamiento. Medical Illustration Copyright © 2020 Nucleus Medical Media, All rights reserved.

Edición genómica

La edición del genoma introduce en las células componentes que funcionan juntos. Uno de los componentes es una proteína que corta el ADN, similar a un par de tijeras moleculares. El otro componente es una molécula guía que puede adherirse al ADN en sitios específicos. Cuando la molécula guía se adhiere a un área de ADN defectuoso, la proteína tijera se adhiere a la molécula guía y corta el ADN defectuoso.

Después de cortar el ADN objetivo, pueden suceder varias cosas. La célula puede dejar un espacio, devolver el ADN a su estado original, o llenar este espacio con el ADN corregido. La célula puede completar el ADN corregido si tiene un molde de ADN que sirva para dirigir la célula hacia la reconstrucción de una versión más saludable del ADN que se eliminó. Por lo tanto, a veces se introduce una pequeña parte de un molde de ADN como tercer componente. Este ADN es una versión corregida del ADN defectuoso, y se utiliza para reconstruirlo correctamente después de que se corta.

Edición genómica
Edición genómica. Estos dos paneles representan una célula con un gen defectuoso antes de una edición genómica exitosa y después de esta. En este caso, la edición genómica repara el propio gen, en lugar de agregar un gen adicional. Después de la edición genómica, el gen reparado permite que la célula produzca proteínas funcionales normales. Medical Illustration Copyright © 2020 Nucleus Medical Media, All rights reserved.

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