Anemia de células falciformes - Tratamiento - Tratamiento
Un trasplante de sangre y médula ósea (en inglés) es actualmente la única cura para algunos pacientes que tienen anemia de células falciformes. Después de un diagnóstico temprano, el médico puede recomendar medicinas o transfusiones para controlar las complicaciones, incluido el dolor crónico.
Los bebés que tienen anemia de células falciformes pueden consultar a un hematólogo, un médico que se especializa en enfermedades de la sangre como la anemia de células falciformes. En el caso de los recién nacidos, la primera visita en relación con la anemia de células falciformes debe realizarse antes de las 8 semanas de edad.
Medicinas
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La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó una nueva medicina en 2019 para tratar la anemia de células falciformes en adultos y niños de 12 años en adelante. La medicina oral evita que los glóbulos rojos adopten una forma de hoz y se unan unos con otros. Esto puede disminuir la destrucción de algunos glóbulos rojos, lo que a su vez reduce el riesgo de anemia y mejora la circulación sanguínea a los órganos.
Los posibles efectos secundarios incluyen dolor de cabeza, diarrea, dolor abdominal, náuseas, fatiga y fiebre. En raras ocasiones, se producen reacciones alérgicas que causan sarpullido, urticaria o dificultad para respirar leve. Hable con su médico sobre cualquier otra medicina que tome.
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En 2019, la FDA también aprobó una nueva medicina para reducir la cantidad de crisis de dolor que experimentan los adultos y los niños de 16 años o más que tienen anemia de células falciformes. La medicina, que se administra por vía intravenosa en la vena, evita que los glóbulos se adhieran a las paredes de los vasos sanguíneos y provoquen el bloqueo de la circulación sanguínea, inflamación y crisis de dolor.
Los posibles efectos secundarios incluyen náuseas, dolor en las articulaciones, dolor de espalda y fiebre.
Penicilina
En los niños que tienen anemia de células falciformes, se ha demostrado que tomar penicilina dos veces al día reduce la posibilidad de tener una infección grave causada por la bacteria neumococo. A los recién nacidos se les debe administrar penicilina líquida. Los niños mayores pueden tomar comprimidos.
Muchos médicos dejarán de recetar penicilina después de que el niño cumpla 5 años. Algunos prefieren continuar con este antibiótico durante toda la vida, especialmente si una persona tiene hemoglobina SS o talasemia de hemoglobina Sβ0, ya que las personas que padecen de anemia de células falciformes siguen en riesgo. Todas las personas a las que se les haya realizado una extirpación quirúrgica del bazo, llamada esplenectomía, o hayan contraído una infección previa por neumococo deben seguir tomando penicilina durante toda la vida.
Hidroxiurea
La hidroxiurea es una medicina oral que se ha demostrado que reduce o previene varias complicaciones de la anemia de células falciformes.
- Uso en adultos. Muchos estudios en adultos con hemoglobina SS o talasemia de hemoglobina Sβ mostraron que la hidroxiurea redujo la cantidad de episodios de crisis de dolor y el síndrome torácico agudo. También mejoró la anemia y disminuyó la necesidad de transfusiones y hospitalizaciones.
- Uso en niños. Los estudios en niños con talasemia Sβ o hemoglobina SS graves mostraron que la hidroxiurea redujo la cantidad de crisis de obstrucción de los vasos sanguíneos y las hospitalizaciones. Un estudio de niños entre los 9 y 18 meses de edad con hemoglobina SS o talasemia Sβ también mostró que la hidroxiurea redujo la cantidad de episodios de dolor y la dactilitis. No hay información sobre qué tan segura o eficaz es la hidroxiurea en niños menores de 9 meses.
- Las mujeres embarazadas no deben usar hidroxiurea.
Debido a que la hidroxiurea puede disminuir varias complicaciones de la anemia de células falciformes, la mayoría de los expertos recomiendan que los niños y adultos con hemoglobina SS o talasemia Sβ0 que tienen episodios dolorosos frecuentes, crisis torácicas recurrentes o anemia grave tomen hidroxiurea a diario.
La hidroxiurea puede provocar que disminuya el recuento de glóbulos blancos o plaquetas. En raras ocasiones, puede empeorar la anemia. Estos efectos secundarios generalmente desaparecen rápidamente si el paciente deja de tomar la medicina. Cuando el paciente lo retoma, el médico suele recetar una dosis menor.
Aún no está claro si la hidroxiurea puede causar problemas más adelante en la vida de las personas que tienen anemia de células falciformes y que toman la medicina durante muchos años. Los estudios realizados hasta el momento sugieren que no aumenta el riesgo de cáncer en las personas y no afecta el crecimiento en los niños, pero se deben realizar más estudios.
Lea más sobre la hidroxiurea. (en inglés)
Transfusiones
El médico puede recomendarle una transfusión para tratar y prevenir determinadas complicaciones de la anemia de células falciformes. Las transfusiones pueden ser las siguientes:
- Transfusión aguda para tratar las complicaciones que causan una anemia grave. Los médicos también pueden usar las transfusiones cuando un paciente tiene un derrame cerebral agudo, en muchos casos de crisis torácicas agudas y si se produce una insuficiencia multiorgánica. Un paciente que tiene anemia de células falciformes generalmente recibe transfusiones de sangre antes de una cirugía para evitar complicaciones.
- Transfusiones de glóbulos rojos para aumentar la cantidad de glóbulos rojos y proporcionar glóbulos rojos normales que son más flexibles que los que tienen hemoglobina falciforme.
- Transfusiones de sangre regulares o continuas para personas que han tenido un derrame cerebral agudo para reducir las posibilidades de sufrir otro. Los médicos también recomiendan transfusiones de sangre para los niños con resultados anormales en el Doppler transcraneal (TCD, por sus siglas en inglés) porque estas pueden reducir las posibilidades de tener un primer derrame cerebral. Algunos médicos utilizan este método para tratar las complicaciones que no mejoran con la hidroxiurea. Los médicos también pueden usar las transfusiones en personas que tienen demasiados efectos secundarios por la hidroxiurea. Las posibles complicaciones incluyen aloinmunización , que puede dificultar la búsqueda de una unidad de sangre compatible para una futura transfusión, infecciones y sobrecarga de hierro.
Trasplante de sangre y médula ósea
Un trasplante de sangre y médula ósea es actualmente la única cura para la anemia de células falciformes, pero no está indicado en todos los casos. La mayoría de los pacientes que padecen anemia de células falciformes son demasiado mayores para un trasplante o no tienen un familiar que sea lo suficientemente compatible a nivel genético como para ser donante. Se necesita un donante altamente compatible para que un paciente tenga mejores probabilidades de un trasplante exitoso.
La mayoría de los trasplantes de células falciformes se realizan actualmente en niños que han tenido complicaciones como derrames cerebrales, crisis torácicas agudas y crisis de dolor recurrentes. En estos trasplantes se suele utilizar un donante compatible. Los trasplantes de sangre y médula ósea son más riesgosos en los adultos.
Varios centros médicos están buscando nuevas formas de ayudar a que más personas con anemia de células falciformes reciban un trasplante. Entre estas se incluyen técnicas de trasplante de sangre y médula ósea en niños y adultos que no tienen un donante compatible en la familia o que son mayores que la mayoría de los receptores.
Los trasplantes de sangre y médula ósea se realizan con éxito en aproximadamente el 85% de los niños cuando el donante es un pariente y hay compatibilidad con el HLA (antígeno leucocitario humano). Incluso con esta alta tasa de éxito, los trasplantes aún son riesgosos. Algunas complicaciones pueden ser infecciones graves, convulsiones y otros problemas clínicos. Aproximadamente el 5% de las personas que han recibido este tipo de trasplantes han fallecido. A veces, las células trasplantadas atacan los órganos del receptor. Esto se llama enfermedad de injerto contra huésped. Recibirá medicinas para evitar muchas de las complicaciones, pero aún pueden producirse.
Obtenga más información sobre los trasplantes de sangre y médula ósea. (en inglés)
Posibles tratamientos de terapia genética para la anemia de células falciformes
Los investigadores del NHLBI están explorando formas en que las terapias genéticas pueden ayudar a desarrollar nuevos tratamientos o encontrar una cura para la anemia de células falciformes. Las terapias genéticas tienen como objetivo tratar o curar afecciones agregando ADN nuevo o cambiando el ADN existente.
La terapia genética implica restaurar un gen defectuoso o faltante o agregar un gen nuevo que mejore la forma en que funciona la célula. Los investigadores extraen sangre o médula ósea de un paciente y modifican las células madre en un laboratorio mediante terapias genéticas.
Las terapias genéticas que modifican las células madre hematopoyéticas de una persona pueden proporcionar una cura para las personas con anemia de células falciformes que no tienen un donante altamente compatible. Las células madre modificadas se pueden inyectar en la sangre y, luego, se desplazan por el torrente sanguíneo hacia los espacios de la médula dentro de los huesos. Una vez dentro de la médula ósea, las células pueden producir glóbulos rojos sanos que no se convierten en falciformes.